論文の概要: Adaptive Identification of Populations with Treatment Benefit in Clinical Trials: Machine Learning Challenges and Solutions

• arxiv url: http://arxiv.org/abs/2208.05844v2
• Date: Mon, 5 Jun 2023 15:22:59 GMT
• ステータス: 処理完了
• システム内更新日: 2023-06-07 04:54:52.264568
• Title: Adaptive Identification of Populations with Treatment Benefit in Clinical Trials: Machine Learning Challenges and Solutions
• Title（参考訳）: 臨床試験における治療効果のある集団の適応的同定:機械学習の課題と解決策
• Authors: Alicia Curth and Alihan H\"uy\"uk and Mihaela van der Schaar
• Abstract要約: 確定的臨床試験において,特定の治療の恩恵を受ける患者サブポピュレーションを適応的に同定する問題について検討した。 サブポピュレーション構築のためのメタアルゴリズムであるAdaGGIとAdaGCPIを提案する。
• 参考スコア（独自算出の注目度）: 78.31410227443102
• License: http://arxiv.org/licenses/nonexclusive-distrib/1.0/
• Abstract: We study the problem of adaptively identifying patient subpopulations that benefit from a given treatment during a confirmatory clinical trial. This type of adaptive clinical trial has been thoroughly studied in biostatistics, but has been allowed only limited adaptivity so far. Here, we aim to relax classical restrictions on such designs and investigate how to incorporate ideas from the recent machine learning literature on adaptive and online experimentation to make trials more flexible and efficient. We find that the unique characteristics of the subpopulation selection problem -- most importantly that (i) one is usually interested in finding subpopulations with any treatment benefit (and not necessarily the single subgroup with largest effect) given a limited budget and that (ii) effectiveness only has to be demonstrated across the subpopulation on average -- give rise to interesting challenges and new desiderata when designing algorithmic solutions. Building on these findings, we propose AdaGGI and AdaGCPI, two meta-algorithms for subpopulation construction. We empirically investigate their performance across a range of simulation scenarios and derive insights into their (dis)advantages across different settings.
• Abstract（参考訳）: 確定的臨床試験において,特定の治療の恩恵を受ける患者サブポピュレーションを適応的に同定する問題について検討した。 この種の適応型臨床試験は、バイオ統計学において徹底的に研究されてきたが、今のところ適応性は限定的である。 本稿では,このような設計に関する古典的制約を緩和し,最近の機械学習文献の適応的およびオンライン実験のアイデアを取り入れて,試行をより柔軟かつ効率的にする方法について検討する。 最も重要なのは、亜集団選択問題に特有の特徴があるということです。 (i)通常、予算が限られている場合において、治療効果のあるサブグループ(かつ必ずしも最大の効果を有する単一のサブグループではない)の発見に関心があるもの (ii) 有効性は、平均してサブポピュレーション全体に対してのみ示さなければなりません -- アルゴリズムソリューションを設計する際の興味深い課題と新たなデシデラタを生み出します。 そこで本研究では,AdaGGIとAdaGCPIの2つのメタアルゴリズムを提案する。 我々は、様々なシミュレーションシナリオにおけるパフォーマンスを実証的に調査し、異なる設定の(dis)アドバンタグに対する洞察を導出する。

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