論文の概要: Adaptive Selection of the Optimal Strategy to Improve Precision and
Power in Randomized Trials
- arxiv url: http://arxiv.org/abs/2210.17453v1
- Date: Mon, 31 Oct 2022 16:25:38 GMT
- ステータス: 処理完了
- システム内更新日: 2022-11-01 18:38:31.846316
- Title: Adaptive Selection of the Optimal Strategy to Improve Precision and
Power in Randomized Trials
- Title（参考訳）: ランダム化試験における精度とパワー向上のための最適戦略の適応的選択
- Authors: Laura B. Balzer, Erica Cai, Lucas Godoy Garraza, Pracheta Amaranath
- Abstract要約: 精度を最大化するために、どの変数とどの形式で調整アプローチを選択するかを示す。
我々は新しいアプローチによって提供された精度の劇的な向上を実演する。
- 参考スコア（独自算出の注目度）: 0.0
- License: http://creativecommons.org/licenses/by-nc-sa/4.0/
- Abstract: Benkeser et al. demonstrate how adjustment for baseline covariates in
randomized trials can meaningfully improve precision for a variety of outcome
types, including binary, ordinal, and time-to-event. Their findings build on a
long history, starting in 1932 with R.A. Fisher and including the more recent
endorsements by the U.S. Food and Drug Administration and the European
Medicines Agency. Here, we address an important practical consideration: how to
select the adjustment approach -- which variables and in which form -- to
maximize precision, while maintaining nominal confidence interval coverage.
Balzer et al. previously proposed, evaluated, and applied Adaptive
Prespecification to flexibly select, from a prespecified set, the variables
that maximize empirical efficiency in small randomized trials (N<40). To avoid
overfitting with few randomized units, adjustment was previously limited to a
single covariate in a working generalized linear model (GLM) for the expected
outcome and a single covariate in a working GLM for the propensity score. Here,
we tailor Adaptive Prespecification to trials with many randomized units.
Specifically, using V-fold cross-validation and the squared influence curve as
the loss function, we select from an expanded set of candidate algorithms,
including both parametric and semi-parametric methods, the optimal combination
of estimators of the expected outcome and known propensity score. Using
simulations, under a variety of data generating processes, we demonstrate the
dramatic gains in precision offered by our novel approach.
- Abstract（参考訳）: benkeser氏らは、ランダム化された試行におけるベースライン共変量の調整が、バイナリ、順序、イベント時間など、さまざまなアウトカムタイプの精度を有意義に改善できることをデモしている。
この発見は1932年にr・a・フィッシャーと共に始まり、アメリカ食品医薬品局(fda)や欧州医薬品局(esa)の支持を得た。
ここでは, 精度を最大化するために, 調整手法(変数, 形式)をどう選択するか, の名目上の信頼区間のカバレッジを維持しながら検討する。
Balzerらはこれまで提案し、評価し、Adaptive Prespecificationを適用して、既定集合から小さなランダム化試行(N<40)において経験効率を最大化する変数を柔軟に選択した。
ランダム化単位の少ないオーバーフィッティングを避けるため, 従来, 作業一般化線形モデル(GLM)では1つの共変量に, 作業GLMでは1つの共変量に制限されていた。
ここでは、アダプティブ・プレ種別を多くのランダム化単位による試行に合わせる。
具体的には、損失関数としてV-foldクロスバリデーションと2乗影響曲線を用いて、パラメトリック法と半パラメトリック法の両方を含む拡張された候補アルゴリズムから、予測結果の推定器と既知確率スコアの最適組み合わせを選択する。
シミュレーションを用いて,様々なデータ生成プロセスにおいて,新しい手法による精度の劇的な向上を示す。
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