論文の概要: Adaptive Selection of the Optimal Strategy to Improve Precision and
Power in Randomized Trials
- arxiv url: http://arxiv.org/abs/2210.17453v2
- Date: Tue, 30 May 2023 14:02:39 GMT
- ステータス: 処理完了
- システム内更新日: 2023-06-01 02:27:31.518087
- Title: Adaptive Selection of the Optimal Strategy to Improve Precision and
Power in Randomized Trials
- Title（参考訳）: ランダム化試験における精度とパワー向上のための最適戦略の適応的選択
- Authors: Laura B. Balzer, Erica Cai, Lucas Godoy Garraza, Pracheta Amaranath
- Abstract要約: 精度を最大化するために、どの変数とどの形式で調整アプローチを選択するかを示す。
このアプローチは、(nullの下で)Type-Iエラー制御を維持し、精度を大幅に向上させる。
実データに適用すると、全体およびサブグループ内で有意義な効率改善が見られる。
- 参考スコア（独自算出の注目度）: 0.0
- License: http://creativecommons.org/licenses/by-nc-sa/4.0/
- Abstract: Benkeser et al. demonstrate how adjustment for baseline covariates in
randomized trials can meaningfully improve precision for a variety of outcome
types. Their findings build on a long history, starting in 1932 with R.A.
Fisher and including more recent endorsements by the U.S. Food and Drug
Administration and the European Medicines Agency. Here, we address an important
practical consideration: *how* to select the adjustment approach -- which
variables and in which form -- to maximize precision, while maintaining Type-I
error control. Balzer et al. previously proposed *Adaptive Prespecification*
within TMLE to flexibly and automatically select, from a prespecified set, the
approach that maximizes empirical efficiency in small trials (N$<$40). To avoid
overfitting with few randomized units, selection was previously limited to
working generalized linear models, adjusting for a single covariate. Now, we
tailor Adaptive Prespecification to trials with many randomized units. Using
$V$-fold cross-validation and the estimated influence curve-squared as the loss
function, we select from an expanded set of candidates, including modern
machine learning methods adjusting for multiple covariates. As assessed in
simulations exploring a variety of data generating processes, our approach
maintains Type-I error control (under the null) and offers substantial gains in
precision -- equivalent to 20-43\% reductions in sample size for the same
statistical power. When applied to real data from ACTG Study 175, we also see
meaningful efficiency improvements overall and within subgroups.
- Abstract（参考訳）: benkeserらは、ランダム化試行におけるベースライン共変量の調整が、様々なアウトカムタイプの精度を有意義に改善することを示す。
この発見は1932年にr・a・フィッシャーと共に始まり、アメリカ食品医薬品局(fda)と欧州医薬品局(esa)の支持を得た。
ここでは,<I>I</I>のエラー制御を維持しつつ,どの変数とどの形式で,精度を最大化する調整アプローチを選択するか。
Balzer らは以前 TMLE 内で *Adaptive Prespecification* を提案し、事前指定された集合から、小さな試行において経験的効率を最大化するアプローチ(N$<40)を柔軟かつ自動的に選択した。
数個のランダム単位で過剰にフィットするのを避けるために、選択は1つの共変量に調整して機能する一般化線形モデルに限定されていた。
現在、アダプティブ・プレ種別を多くのランダム化ユニットで試行に調整しています。
損失関数として$V$フォールドのクロスバリデーションと推定影響曲線を使用すれば、複数の共変量に対応する現代的な機械学習手法を含む、拡張された候補セットから選択できる。
様々なデータ生成プロセスのシミュレーションで評価されているように、我々の手法はType-Iエラー制御を(nullの下で)維持し、同じ統計パワーに対してサンプルサイズの20～43倍の削減に相当する精度で大幅に向上する。
ACTG Study 175の実際のデータに適用すると、全体としてもサブグループ内でも有意義な効率改善が見られる。
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