論文の概要: Longitudinal Adaptive Experimental Design for Learning Multiple Target Estimands with Semiparametric Efficient Inference
- arxiv url: http://arxiv.org/abs/2607.29421v1
- Date: Fri, 31 Jul 2026 13:42:37 GMT
- ステータス: 翻訳完了
- システム内更新日: 2026-08-03 14:29:40.756858
- Title: Longitudinal Adaptive Experimental Design for Learning Multiple Target Estimands with Semiparametric Efficient Inference
- Title（参考訳）: 半パラメトリック能率推論を用いた複数目標推定のための縦型適応実験設計
- Abstract要約: 我々は、縦方向適応実験を設計するための一般的な半パラメトリック効率フレームワークを開発する。
複数の推定値にまたがる単一推定目標と共同最適化の両方に対応するために,効率指向設計基準を提案する。
特定のステージ固有の効果に最適化された設計は、他のステージで定義された効果に対する推定効率を著しく損なう可能性があることを示す。
- 参考スコア（独自算出の注目度）: 0.28456152998360545
- License: http://arxiv.org/licenses/nonexclusive-distrib/1.0/
- Abstract: Adaptive designs are increasingly used in clinical trials and digital experiments to improve estimation efficiency by updating treatment randomization probabilities as data accumulate. While most existing work focuses on settings with a single-stage treatment, adaptive designs for longitudinal studies with multi-stage, time-varying treatments remain relatively underexplored. In this work, we develop a general semiparametric efficiency framework for designing longitudinal adaptive experiments to optimize the estimation efficiency of a broad class of target estimands of interest. An efficiency-oriented design criterion is proposed to accommodate both single-estimand targets and joint optimization across multiple estimands. We demonstrate that optimal randomization at earlier stages depends on later-stage allocations, yielding a backward-recursive strategy for deriving the oracle design, and propose a longitudinal adaptive design to sequentially learn and target the oracle design using accumulating data. We further develop an adaptive-design-likelihood-based longitudinal targeted maximum likelihood estimator (ADL-LTMLE) for asymptotically normal and semiparametric efficient estimation of statistical estimands from dependent data collected from adaptive experiments, without relying on parametric model assumptions. Applying the framework to time-to-treatment-initiation effects that compare initiating treatment at a given stage with delaying initiation until a subsequent stage, we show that designs optimized for a particular stage-specific effect can substantially compromise estimation efficiency for effects defined at other stages, highlighting the design trade-offs addressed by our framework. Simulation studies show the proposed design and estimation approaches achieve substantial variance reductions relative to non-adaptive designs, with performance close to that of the oracle design.
- Abstract（参考訳）: 適応設計は、データ蓄積に伴う治療ランダム化確率を更新することにより、評価効率を向上させるために、臨床試験やデジタル実験でますます使われている。
既存のほとんどの研究は、単一段階の処置による設定に焦点を当てているが、多段階の縦断的な研究のための適応設計は、時間変化による治療は、比較的過小評価されている。
本研究では,多種多様な対象推定値の推定効率を最適化するために,縦方向適応実験を設計するための一般半パラメータ効率フレームワークを開発する。
複数の推定値にまたがる単一推定目標と共同最適化の両方に対応するために,効率指向設計基準を提案する。
本研究では, 初期の段階における最適ランダム化は, 後段アロケーションに依存し, オラクル設計を導出するための後方再帰戦略を導出することを示し, 蓄積データを用いてオラクル設計を逐次学習し, ターゲットとする縦方向適応設計を提案する。
さらに,適応実験から収集した統計的推定値の漸近的および半パラメトリック的評価をパラメトリックモデル仮定に頼らずに,適応設計に基づく長手目標極大推定器 (ADL-LTMLE) を開発した。
フレームワークを特定の段階における開始処理とその後の段階まで遅延開始処理と比較する時間対処理開始効果に適用することにより、特定の段階固有の効果に最適化された設計が、他の段階において定義された効果に対する推定効率を著しく損なう可能性があることを示す。
シミュレーション研究により, 提案手法は, 非適応設計に対して, オラクル設計に近い性能で, 実質的な分散低減を実現することを示す。
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