論文の概要: The R.O.A.D. to precision medicine
- arxiv url: http://arxiv.org/abs/2311.01681v1
- Date: Fri, 3 Nov 2023 03:08:15 GMT
- ステータス: 処理完了
- システム内更新日: 2023-11-06 15:24:00.028015
- Title: The R.O.A.D. to precision medicine
- Title(参考訳): R.O.A.D.の精密医療
- Authors: Dimitris Bertsimas, Angelos G. Koulouras, Georgios Antonios Margonis
- Abstract要約: 本稿ではランダム化試行データサブグループ解析の欠陥に対処する確率的層間マッチングフレームワークを提案する。
我々は,消化管間質性腫瘍(GIST)の観察データに枠組みを適用し,外部コホートでOPTを検証した。
- 参考スコア(独自算出の注目度): 5.877778007271621
- License: http://creativecommons.org/licenses/by/4.0/
- Abstract: We propose a prognostic stratum matching framework that addresses the
deficiencies of Randomized trial data subgroup analysis and transforms
ObservAtional Data to be used as if they were randomized, thus paving the road
for precision medicine. Our approach counters the effects of unobserved
confounding in observational data by correcting the estimated probabilities of
the outcome under a treatment through a novel two-step process. These
probabilities are then used to train Optimal Policy Trees (OPTs), which are
decision trees that optimally assign treatments to subgroups of patients based
on their characteristics. This facilitates the creation of clinically intuitive
treatment recommendations. We applied our framework to observational data of
patients with gastrointestinal stromal tumors (GIST) and validated the OPTs in
an external cohort using the sensitivity and specificity metrics. We show that
these recommendations outperformed those of experts in GIST. We further applied
the same framework to randomized clinical trial (RCT) data of patients with
extremity sarcomas. Remarkably, despite the initial trial results suggesting
that all patients should receive treatment, our framework, after addressing
imbalances in patient distribution due to the trial's small sample size,
identified through the OPTs a subset of patients with unique characteristics
who may not require treatment. Again, we successfully validated our
recommendations in an external cohort.
- Abstract(参考訳): 本稿では,ランダム化試験データサブグループ解析の欠陥に対処し,ランダム化されるようにObservAtional Dataを変換し,精度の高い医療を行うための道を開くことを提案する。
本手法は, 2段階の新たなプロセスにより, 結果の推定確率を補正することにより, 観察データにおける観察不能なコンファウンディングの効果を解消する。
これらの確率は、その特性に基づいて患者のサブグループに治療を最適に割り当てる決定木である最適政策木(OPT)の訓練に使用される。
これにより、臨床的に直感的な治療勧告の作成が容易になる。
消化管間質性腫瘍 (GIST) の観察データに本枠組みを適用し, 感度および特異性指標を用いて, 外部コホートにおけるOPTの検証を行った。
これらのリコメンデーションはGISTの専門家よりも優れていた。
さらに, 四肢肉腫患者の無作為化臨床試験(rct)データにも同様の枠組みを適用した。
初回臨床試験の結果,全ての患者が治療を受けることが示唆されたにもかかわらず,本フレームワークは,患者分布の不均衡に対処し,OPTを通して治療を必要としない特異な特徴を有する患者のサブセットと同定した。
再び、私たちの推奨事項を外部コホートで検証することに成功しました。
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