論文の概要: Estimating treatment effects from single-arm trials via latent-variable
modeling
- arxiv url: http://arxiv.org/abs/2311.03002v2
- Date: Mon, 4 Mar 2024 17:07:24 GMT
- ステータス: 処理完了
- システム内更新日: 2024-03-07 01:50:21.239759
- Title: Estimating treatment effects from single-arm trials via latent-variable
modeling
- Title（参考訳）: 潜時変量モデルによる単腕試験による治療効果の推定
- Authors: Manuel Haussmann, Tran Minh Son Le, Viivi Halla-aho, Samu Kurki, Jussi
V. Leinonen, Miika Koskinen, Samuel Kaski, Harri L\"ahdesm\"aki
- Abstract要約: すべての患者が治療グループに属しているシングルアーム臨床試験は、有効な代替手段であるが、外部コントロールグループへのアクセスが必要である。
このシナリオに対して、同定可能なディープ潜在変数モデルを提案する。
その結果, 直接治療効果評価と患者マッチングによる効果評価の両面で, 性能が向上した。
- 参考スコア（独自算出の注目度）: 14.083487062917085
- License: http://creativecommons.org/licenses/by-sa/4.0/
- Abstract: Randomized controlled trials (RCTs) are the accepted standard for treatment
effect estimation but they can be infeasible due to ethical reasons and
prohibitive costs. Single-arm trials, where all patients belong to the
treatment group, can be a viable alternative but require access to an external
control group. We propose an identifiable deep latent-variable model for this
scenario that can also account for missing covariate observations by modeling
their structured missingness patterns. Our method uses amortized variational
inference to learn both group-specific and identifiable shared latent
representations, which can subsequently be used for {\em (i)} patient matching
if treatment outcomes are not available for the treatment group, or for {\em
(ii)} direct treatment effect estimation assuming outcomes are available for
both groups. We evaluate the model on a public benchmark as well as on a data
set consisting of a published RCT study and real-world electronic health
records. Compared to previous methods, our results show improved performance
both for direct treatment effect estimation as well as for effect estimation
via patient matching.
- Abstract（参考訳）: ランダム化制御試験(RCTs)は治療効果推定の標準として受け入れられているが、倫理的理由や禁止費用のために実現不可能である。
すべての患者が治療グループに属するシングルアームトライアルは、有効な代替手段であるが、外部コントロールグループにアクセスする必要がある。
このシナリオに対して, 構造的欠損パターンをモデル化することにより, 共変量観測の欠如を考慮できる, 同定可能な深潜時変量モデルを提案する。
提案手法では,グループ固有表現と識別可能な共有潜在表現の両方を学ぶために,償却変分推論を用いる。
(i)治療群又は「em」に対して治療結果が得られない場合の患者一致
(ii) 両群とも, 直接処理効果推定の結果が得られていると仮定する。
我々は、公開ベンチマークと、公開RTT研究と実世界の電子健康記録からなるデータセットを用いて、モデルを評価した。
従来の方法と比較して, 直接的治療効果評価と患者マッチングによる効果評価の両方において, 性能が向上した。
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