論文の概要: Adaptive-TMLE for the Average Treatment Effect based on Randomized Controlled Trial Augmented with Real-World Data
- arxiv url: http://arxiv.org/abs/2405.07186v2
- Date: Sat, 18 Jan 2025 22:38:35 GMT
- ステータス: 翻訳完了
- システム内更新日: 2025-01-22 14:15:58.908687
- Title: Adaptive-TMLE for the Average Treatment Effect based on Randomized Controlled Trial Augmented with Real-World Data
- Title(参考訳): 実世界データを用いたランダム化制御試験に基づく平均処理効果の適応TMLE
- Authors: Mark van der Laan, Sky Qiu, Jens Magelund Tarp, Lars van der Laan,
- Abstract要約: ランダム化制御試験(RCT)データと外部実世界のデータ(RWD)の両方が利用可能である場合、平均処理効果(ATE)を推定する問題を考察する。
適応型最大推定フレームワークを導入して推定する。
- 参考スコア(独自算出の注目度): 0.0
- License:
- Abstract: We consider the problem of estimating the average treatment effect (ATE) when both randomized control trial (RCT) data and external real-world data (RWD) are available. We decompose the ATE estimand as the difference between a pooled-ATE estimand that integrates RCT and RWD and a bias estimand that captures the conditional effect of RCT enrollment on the outcome. We introduce an adaptive targeted maximum likelihood estimation (A-TMLE) framework to estimate them. We prove that the A-TMLE estimator is root-n-consistent and asymptotically normal. Moreover, in finite sample, it achieves the super-efficiency one would obtain had one known the oracle model for the conditional effect of the RCT enrollment on the outcome. Consequently, the smaller and more parsimonious the working model of the bias induced by the RWD is, the greater our estimator's efficiency, while our estimator will always be at least as efficient as an efficient estimator that uses the RCT data only. A-TMLE outperforms existing methods in simulations by having smaller mean-squared-error and 95% confidence intervals. We apply A-TMLE to augment the DEVOTE trial with external data from the Optum Clinformatics Data Mart, demonstrating its potential to establish treatment superiority in noninferiority trials. A-TMLE could utilize external RWD to help improve the power of randomized trials without biasing the estimates of intervention effects. This approach could allow for smaller, faster trials, decreasing the time until patients can receive effective treatments.
- Abstract(参考訳): ランダム化制御試験(RCT)データと外部実世界のデータ(RWD)の両方が利用可能である場合、平均処理効果(ATE)を推定する問題を考察する。
本研究では, RCT と RWD を統合したプール時間推定器と, RCT の登録条件が結果に与える影響を推定するバイアス推定器との差として ATE 推定器を分解する。
適応的目標最大推定(A-TMLE)フレームワークを導入して推定する。
我々は、A-TMLE推定器がルート-n-一貫性を持ち、漸近的に正規であることを証明する。
さらに, 有限試料では, RCT の登録条件が結果に与える影響について, 1 つの既知のオラクルモデルを持つ超効率が得られる。
したがって、RWDによって誘導されるバイアスの作用モデルがより小さく、より同義的になればなるほど、我々の推定値の効率は向上するが、我々の推定値は常に、RCTデータのみを使用する効率的な推定値と同程度に効率的である。
A-TMLEは平均二乗誤差が小さく、95%の信頼区間を持つことで、シミュレーションにおいて既存の手法よりも優れている。
我々は、A-TMLEを用いて、Optum Clinformatics Data Martの外部データを用いてDEVOTE試験を増強し、不妊性試験における治療上の優位性を確立する可能性を実証する。
A-TMLEは外部RWDを利用して、介入効果の見積をバイアスすることなくランダム化試験のパワーを向上させることができる。
このアプローチは、より小さく、より高速な治験を可能にし、患者が効果的な治療を受けるまでの時間を短縮することができる。
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