論文の概要: Using latent representations to link disjoint longitudinal data for mixed-effects regression

• arxiv url: http://arxiv.org/abs/2510.25531v1
• Date: Wed, 29 Oct 2025 13:56:44 GMT
• ステータス: 翻訳完了
• システム内更新日: 2025-10-30 15:50:45.688085
• Title: Using latent representations to link disjoint longitudinal data for mixed-effects regression
• Title（参考訳）: 混合効果回帰のための遅延表現を用いた不整合長手データのリンク
• Authors: Clemens Schächter, Maren Hackenberg, Michelle Pfaffenlehner, Félix B. Tambe-Ndonfack, Thorsten Schmidt, Astrid Pechmann, Janbernd Kirschner, Jan Hasenauser, Harald Binder,
• Abstract要約: 変動型オートエンコーダアーキテクチャを用いて、各時点のアイテム値を共有潜在空間に埋め込む。 本稿では,混合効果回帰と変分自己エンコーダの結合パラメータ推定を考慮に入れた新しい統計的手法を提案する。 本手法は脊髄性筋萎縮症に対する治療スイッチの効果の定量化に応用される。
• 参考スコア（独自算出の注目度）: 0.0
• License: http://creativecommons.org/licenses/by/4.0/
• Abstract: Many rare diseases offer limited established treatment options, leading patients to switch therapies when new medications emerge. To analyze the impact of such treatment switches within the low sample size limitations of rare disease trials, it is important to use all available data sources. This, however, is complicated when usage of measurement instruments change during the observation period, for example when instruments are adapted to specific age ranges. The resulting disjoint longitudinal data trajectories, complicate the application of traditional modeling approaches like mixed-effects regression. We tackle this by mapping observations of each instrument to a aligned low-dimensional temporal trajectory, enabling longitudinal modeling across instruments. Specifically, we employ a set of variational autoencoder architectures to embed item values into a shared latent space for each time point. Temporal disease dynamics and treatment switch effects are then captured through a mixed-effects regression model applied to latent representations. To enable statistical inference, we present a novel statistical testing approach that accounts for the joint parameter estimation of mixed-effects regression and variational autoencoders. The methodology is applied to quantify the impact of treatment switches for patients with spinal muscular atrophy. Here, our approach aligns motor performance items from different measurement instruments for mixed-effects regression and maps estimated effects back to the observed item level to quantify the treatment switch effect. Our approach allows for model selection as well as for assessing effects of treatment switching. The results highlight the potential of modeling in joint latent representations for addressing small data challenges.
• Abstract（参考訳）: 多くの稀な疾患は、確立された治療の選択肢が限られており、新しい薬が出現すると、患者は治療を切り替える。 稀な疾患臨床試験において, 検体サイズ制限の低い範囲で, このような治療スイッチが与える影響を分析するためには, 利用可能なすべてのデータソースを使用することが重要である。 しかし、観測期間中に測定器の使用が変化した場合、例えば特定の年齢帯に適応する場合など、これは複雑である。 結果として生じる不整合長手データトラジェクトリは、混合効果回帰のような従来のモデリングアプローチの適用を複雑にする。 そこで我々は,各楽器の観測を低次元の時間軌道にマッピングすることで,楽器間の縦方向のモデリングを可能にした。 具体的には,各時間点ごとにアイテム値を共有潜在空間に埋め込むために,変分オートエンコーダアーキテクチャを用いる。 時間的疾患のダイナミクスと治療スイッチの効果は、潜伏表現に適用された混合効果回帰モデルによって捉えられる。 統計的推測を可能にするため,混合効果回帰と変分自己エンコーダの結合パラメータ推定を考慮に入れた新しい統計的検定手法を提案する。 本手法は脊髄性筋萎縮症に対する治療スイッチの効果の定量化に応用される。 そこで本研究では, 混合効果回帰のための異なる測定器のモータ性能項目を整列し, 推定結果を観測項目レベルにマッピングし, 処理スイッチ効果の定量化を行う。 提案手法は, モデル選択と, 処理切替の効果評価を可能にする。 この結果は、小さなデータ課題に対処するための共同潜在表現におけるモデリングの可能性を強調している。

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