論文の概要: A Unified Causal Inference Framework for the Desirability of Outcome Ranking Paradigm in Benefit-Risk Evaluation
- arxiv url: http://arxiv.org/abs/2608.05244v1
- Date: Wed, 05 Aug 2026 14:57:06 GMT
- ステータス: 翻訳完了
- システム内更新日: 2026-08-07 17:43:06.649687
- Title: A Unified Causal Inference Framework for the Desirability of Outcome Ranking Paradigm in Benefit-Risk Evaluation
- Title（参考訳）: ベネフィットリスク評価におけるアウトカムランク付けパラダイムの望ましくない統一因果推論フレームワーク
- Abstract要約: このフレームワークは,2つの治療戦略の下での限界順序分布の双線形関数としてDOOR確率を表現している。
点推定シミュレーションは、G計算、正規化逆確率重み付け(IPW)、拡張IPW(AIPW)、ターゲット最大推定(TMLE)を比較した。
CVTMLE-SLは, DOORスケールバイアス, 基礎となる順序分布の回復, 標準エラー精度, 信頼区間カバレッジにおいて, 最強の総合的性能を示した。
- 参考スコア（独自算出の注目度）: 4.180783670528547
- License: http://creativecommons.org/licenses/by-nc-nd/4.0/
- Abstract: We developed a unified covariate-adjusted causal inference framework for estimating the desirability of outcome ranking (DOOR) probability for benefit-risk evaluation in randomized trials and observational studies. The framework expresses the DOOR probability as a bilinear functional of the marginal ordinal outcome distributions under the two treatment strategies, estimates conditional ordinal distributions through sequential risk-set hazards, and derives the efficient influence function (EIF) of the DOOR probability. The point-estimation simulations compared G-computation, normalized inverse probability weighting (IPW), augmented IPW (AIPW), and targeted maximum likelihood estimation (TMLE), with nuisance functions estimated using generalized linear models or Super Learner (SL). TMLE-SL showed the strongest and most consistent point-estimation performance, with AIPW-SL ranking second. EIF-based inference was then evaluated for AIPW-SL and TMLE-SL, with and without cross-fitting, across settings varying in overlap, treatment-effect heterogeneity, and treatment allocation. CVTMLE-SL showed the strongest overall performance across DOOR-scale bias, recovery of the underlying ordinal distributions, standard-error accuracy, and confidence-interval coverage. We illustrate the methodology using data from the multidrug-resistant organism network of the Antibacterial Resistance Leadership Group.
- Abstract（参考訳）: ランダム化試験および観察研究における利益リスク評価のための結果ランキング(DOOR)確率を推定するための共変量調整型因果推論フレームワークを開発した。
本フレームワークは,2つの治療戦略の下での限界順序分布の双線形関数としてDOOR確率を表現し,逐次的リスクセットハザードを通して条件順序分布を推定し,DOOR確率の効率的な影響関数(EIF)を導出する。
点推定シミュレーションでは、G計算、正規化逆確率重み付け(IPW)、拡張IPW(AIPW)、ターゲット最大推定(TMLE)を比較し、一般化線形モデルまたはスーパーラーナ(SL)を用いてニュアンス関数を推定した。
TMLE-SLは最強で一貫した点推定性能を示し、AIPW-SLランキングは2位だった。
EIF-based inference was evaluation for AIPW-SL and TMLE-SL, with and without cross-fitting, across set different in overlap, treatment-effect heterogeneity, and treatment allocation。
CVTMLE-SLは, DOORスケールバイアス, 基礎となる順序分布の回復, 標準エラー精度, 信頼区間カバレッジにおいて, 最強の総合的性能を示した。
本稿では,抗細菌抵抗性リーダーシップグループの多剤耐性生物ネットワークのデータを用いた方法論について述べる。
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