論文の概要: Detecting critical treatment effect bias in small subgroups

• arxiv url: http://arxiv.org/abs/2404.18905v2
• Date: Tue, 05 Nov 2024 22:45:52 GMT
• ステータス: 翻訳完了
• システム内更新日: 2024-11-07 19:21:09.638032
• Title: Detecting critical treatment effect bias in small subgroups
• Title（参考訳）: 小集団における致死的治療効果バイアスの検出
• Authors: Piersilvio De Bartolomeis, Javier Abad, Konstantin Donhauser, Fanny Yang,
• Abstract要約: 本研究では, 平均治療効果以上の観察研究をベンチマークするための新しい手法を提案する。 まず, 2つの研究から推定される治療効果が, 関連する特徴のセットに基づいて, ある程度の許容範囲で異なるという, ヌル仮説の統計的試験を設計する。 次に,観測研究における任意の部分群に対して,最大バイアス強度に対する有意な下限を推定する。
• 参考スコア（独自算出の注目度）: 11.437076464287822
• License:
• Abstract: Randomized trials are considered the gold standard for making informed decisions in medicine, yet they often lack generalizability to the patient populations in clinical practice. Observational studies, on the other hand, cover a broader patient population but are prone to various biases. Thus, before using an observational study for decision-making, it is crucial to benchmark its treatment effect estimates against those derived from a randomized trial. We propose a novel strategy to benchmark observational studies beyond the average treatment effect. First, we design a statistical test for the null hypothesis that the treatment effects estimated from the two studies, conditioned on a set of relevant features, differ up to some tolerance. We then estimate an asymptotically valid lower bound on the maximum bias strength for any subgroup in the observational study. Finally, we validate our benchmarking strategy in a real-world setting and show that it leads to conclusions that align with established medical knowledge.
• Abstract（参考訳）: ランダム化臨床試験は、医学においてインフォームド・ディベロップメントを行うための金の基準と考えられているが、臨床実践において患者集団に一般化性に欠けることが多い。 一方、観察的研究は幅広い患者をカバーしているが、様々なバイアスが伴う傾向がある。 したがって、意思決定に観察的研究を使う前に、ランダム化試験から得られた結果と比較し、治療効果の推定をベンチマークすることが重要である。 本研究では, 平均治療効果以上の観察研究をベンチマークするための新しい手法を提案する。 まず, 2つの研究から推定される治療効果が, 関連する特徴のセットに基づいて, ある程度の許容範囲で異なるという, ヌル仮説の統計的試験を設計する。 次に、観測研究における任意の部分群に対する最大バイアス強度の漸近的に有効な下限を推定する。 最後に,我々のベンチマーク戦略を実世界の環境で検証し,確立した医療知識と整合した結論に至ることを示す。

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