論文の概要: Robust estimation of heterogeneous treatment effects in randomized trials leveraging external data
- arxiv url: http://arxiv.org/abs/2507.03681v1
- Date: Fri, 04 Jul 2025 16:01:05 GMT
- ステータス: 翻訳完了
- システム内更新日: 2025-07-08 15:46:34.832806
- Title: Robust estimation of heterogeneous treatment effects in randomized trials leveraging external data
- Title（参考訳）: 外部データを利用したランダム化試行における不均一処理効果のロバスト推定
- Authors: Rickard Karlsson, Piersilvio De Bartolomeis, Issa J. Dahabreh, Jesse H. Krijthe,
- Abstract要約: 本研究では, 条件付き平均治療効果(CATE)を推定するモデル非依存学習者QR-learnerを提案する。
外部データが試行に一致していない場合でも、一貫性を維持しながらCATE予測平均2乗誤差を低減することができる。
提案手法を実世界のデータセットに適用し,不均一な影響を検出するためのCATE推定と統計的パワーの両方の改善を実証する。
- 参考スコア（独自算出の注目度）: 1.3124513975412255
- License: http://creativecommons.org/licenses/by/4.0/
- Abstract: Randomized trials are typically designed to detect average treatment effects but often lack the statistical power to uncover effect heterogeneity over patient characteristics, limiting their value for personalized decision-making. To address this, we propose the QR-learner, a model-agnostic learner that estimates conditional average treatment effects (CATE) within the trial population by leveraging external data from other trials or observational studies. The proposed method is robust: it has the potential to reduce the CATE prediction mean squared error while maintaining consistency, even when the external data is not aligned with the trial. Moreover, we introduce a procedure that combines the QR-learner with a trial-only CATE learner and show that it asymptotically matches or exceeds the trial-only learner in terms of mean squared error. We examine the performance of our approach in simulation studies and apply the methods to a real-world dataset, demonstrating improvements in both CATE estimation and statistical power for detecting heterogeneous effects.
- Abstract（参考訳）: ランダム化試験は通常、平均的な治療効果を検出するように設計されているが、患者の特徴に対する不均一性を明らかにする統計的パワーが欠如しており、パーソナライズされた意思決定の価値を制限している。
そこで本研究では, QR-learnerを提案する。QR-learnerは, 条件付き平均治療効果(CATE)を, 他の試行や観察研究の外部データを利用して推定するモデルに依存しない学習者である。
提案手法は, 外部データが試行に一致していない場合でも, 整合性を維持しながらCATE予測平均2乗誤差を低減することができる。
さらに,QR-learnerとトライアルのみのCATE学習者を組み合わせた手順を導入し,平均二乗誤差で漸近的にテストのみの学習者を超えることを示す。
シミュレーション研究における本手法の性能を検証し,本手法を実世界のデータセットに適用し,不均一な影響を検出するためのCATE推定と統計的パワーの両方の改善を実証する。
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