論文の概要: Observing the unobserved confounding through its effects: toward randomized trial-like estimates from real-world survival data
- arxiv url: http://arxiv.org/abs/2604.12137v1
- Date: Mon, 13 Apr 2026 23:38:43 GMT
- ステータス: 翻訳完了
- システム内更新日: 2026-04-15 19:11:32.159605
- Title: Observing the unobserved confounding through its effects: toward randomized trial-like estimates from real-world survival data
- Title（参考訳）: 実世界生存データからのランダム化試行様推定に向けて
- Authors: Vasiliki Stoumpou, Dimitris Bertsimas, Samuel Singer, Georgios Antonios Margonis,
- Abstract要約: 本研究では,観測生存データに対処する枠組みを構築した。
制限平均生存時間(RMST)から潜在予後因子(U)のバランスをとる
この枠組みを3つの観測コホートと6つの多中心コホートで評価した。
- 参考スコア（独自算出の注目度）: 3.8031924942083517
- License: http://creativecommons.org/licenses/by/4.0/
- Abstract: Background: Randomized controlled trials (RCTs) are costly, time-consuming, and often infeasible, while treatment-effect estimation from observational data is limited by unobserved confounding. Methods: We developed a three-step framework to address unobserved confounding in observational survival data. First, we infer a latent prognostic factor (U) from restricted mean survival time (RMST) discrepancies between patients with similar observed factors, the same treatment, and divergent outcomes, leveraging the idea that the aggregate effect of unmeasured factors can be inferred even if individual factors cannot. Second, we balance U with observed baseline covariates using prognostic matching, entropy balancing, or inverse probability of treatment weighting. Third, we apply multivariable survival analysis to estimate hazard ratios (HRs). We evaluated the framework in three observational cohorts with RCT benchmarks, two RCT cohorts, and six multicenter observational cohorts. Results: In three observational cohorts (nine comparisons), balancing U improved agreement with trial HRs in all cases; in the strongest settings, it reduced absolute log-HR error by approximately ten-fold versus using observed covariates alone (mean reduction 0.344; p=0.001). In two RCT cohorts, U was balanced across arms (most SMDs <0.1) and adjustment had minimal impact on log-HRs (mean absolute change 0.08). Across six multicenter cohorts, balancing U within centers reduced cross-center dispersion in chemotherapy log-HR estimates (mean reduction 0.147; p=0.016); when populations were directly balanced across centers to account for case-mix differences, cross-center survival differences were narrowed in 75%-100% of comparisons. Conclusions: Inferring and balancing a latent prognostic signal may reduce unobserved confounding and improve treatment-effect estimation from real-world data.
- Abstract（参考訳）: 背景: ランダム化制御試験(RCT)は費用がかかり、時間がかかり、しばしば有効ではない。
方法: 観測生存データにおける観測不能なコンバウンディングに対処する3段階の枠組みを開発した。
まず, 同一の観察因子, 同一の治療法, および発散した結果を有する患者間で, 制限平均生存時間 (RMST) の差から潜時予後因子 (U) を推定し, 個々の因子が検出できない場合でも, 未測定因子の総和効果を推定できるという考えを生かした。
第2に, 予後整合, エントロピーバランス, 治療重み付けの逆確率を用いて, 観察された塩基性共変体とUのバランスをとる。
第3に,多変量生存分析を推定ハザード比(HR)に適用する。
RCTベンチマークと2つのRCTコホートと6つのマルチセンター観測コホートを用いた3つの観測コホートでフレームワークの評価を行った。
結果: 3つの観察コホート(9つの比較)において,Uは試験用HRとの整合性を改善した。最も強い設定では,観測用コバーリネートのみを用いた場合に比べて,絶対対数誤差を約10倍に低減した(平均減少率0.344,p=0.001)。
2つのRCTコホートでは、Uは両腕(ほとんどのSMD <0.1)でバランスが取れ、調整は対数HR(つまり絶対変化0.08)に最小限の影響を及ぼした。
6つのマルチセンターコホートにおいて, 中心内Uのバランスをとることにより, 化学療法対人推定における中心間分散が減少する(平均減少率0.147, p=0.016)。
結論: 潜伏した予後信号の推測とバランスは、観測されていない欠点を減らし、現実世界のデータによる治療効果の推定を改善する可能性がある。
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