論文の概要: Rethinking external validation for the target population: Capturing patient-level similarity with a generative model

• arxiv url: http://arxiv.org/abs/2605.11284v1
• Date: Mon, 11 May 2026 22:11:03 GMT
• ステータス: 翻訳完了
• システム内更新日: 2026-05-13 21:48:56.450986
• Title: Rethinking external validation for the target population: Capturing patient-level similarity with a generative model
• Title（参考訳）: 対象集団に対する外的検証の再考:生成モデルによる患者レベルの類似性の把握
• Authors: Mohammad Azizmalayeri, Ameen Abu-Hanna, Saskia Houterman, Marije M. Vis, Giovanni Cinà,
• Abstract要約: 本稿では,各外部患者の開発データとの類似性を定量化する枠組みを提案する。 類似性を推定するために、生成モデル、特にオートエンコーダを使用します。 結果:本フレームワークは類似性定義サブグループ間でのモデル性能のかなりの変動を明らかにした。
• 参考スコア（独自算出の注目度）: 1.5535982620458004
• License: http://creativecommons.org/licenses/by/4.0/
• Abstract: Background: External validation is essential for assessing the transportability of predictive models. However, its interpretation is often confounded by differences between external and development populations. This study introduces a framework to distinguish model deficiencies from case-mix effects. Method: We propose a framework that quantifies each external patient's similarity to the development data and measures performance in subgroups with varying levels of alignment to the development distribution. We use generative models, specifically autoencoders, to estimate similarity, offering a more flexible alternative to traditional linear approaches and enabling validation without sharing the original development data. The utility of autoencoder-based similarity measure is demonstrated using synthetic data, and the framework's application is illustrated using data from the Netherlands Heart Registration (NHR) to predict mortality after transcatheter aortic valve implantation. Results: Our framework revealed substantial variation in model performance across similarity-defined subgroups, differences that remain hidden under conventional external validation yet can meaningfully alter conclusions. In several settings, conventional external validation suggested poor overall performance. However, after accounting for differences in patient characteristics, for some sub-groups, the model performance was consistent with internal validation results. Conversely, apparently acceptable overall performance could mask clinically relevant performance deficits in specific subgroups. Conclusion: The proposed framework enhances the interpretability of external validation by linking model performance to population alignment with the development data. This provides a more principled basis for deciding whether a model is transportable and to which patients it can be safely applied.
• Abstract（参考訳）: 背景: 予測モデルの輸送可能性を評価するためには,外部検証が不可欠である。 しかし、その解釈は、しばしば外集団と開発集団の違いによって成り立っている。 本研究では,モデル欠陥とケースミックス効果を区別する枠組みを提案する。 方法: それぞれの外部患者の開発データとの類似性を定量化し, 開発分布の調整レベルが異なるサブグループにおけるパフォーマンスを測定する枠組みを提案する。 生成モデル、特にオートエンコーダを使用して類似性を推定し、従来の線形アプローチよりも柔軟な代替手段を提供し、元の開発データを共有せずに検証を可能にします。 オートエンコーダを用いた類似度測定の有用性を合成データを用いて実証し、オランダ心臓登録(NHR)のデータを用いて、大動脈弁移植後の死亡率を予測する。 結果: 本フレームワークでは, 類似性定義サブグループ間でのモデル性能の変動が顕著であり, 従来の外部検証では隠蔽されるが, 結論を有意に変更することができる。 いくつかの設定では、従来の外部検証は全体的な性能が低かった。 しかし,患者特性の違いを考慮に入れた結果,一部のサブグループでは,モデルの性能は内部検証結果と一致していた。 逆に、明らかに受け入れられる全体的なパフォーマンスは、特定のサブグループの臨床的に関連するパフォーマンス障害を隠蔽する可能性がある。 結論: 提案フレームワークは, モデル性能と個体群アライメントを開発データにリンクすることにより, 外部検証の解釈可能性を高める。 これは、モデルが輸送可能かどうか、どの患者を安全に適用できるかを決定するためのより原則化された基盤を提供する。

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