論文の概要: Digital Twins as Synthetic Controls in Single-Arm Trials

• arxiv url: http://arxiv.org/abs/2605.12832v1
• Date: Tue, 12 May 2026 23:58:48 GMT
• ステータス: 翻訳完了
• システム内更新日: 2026-05-14 23:30:27.732937
• Title: Digital Twins as Synthetic Controls in Single-Arm Trials
• Title（参考訳）: 単元試験における合成制御としてのディジタルツイン
• Authors: Daniele Bertolini, Franklin Fuller, Aaron M. Smith, Jonathan R. Walsh, Run Zhuang,
• Abstract要約: 結果モデルに基づく合成制御アームは、単腕試験において重要なツールである、と我々は主張する。 我々は、過去のデータセットに基づいてトレーニングされた機械学習モデルから生じる病気の進行のパーソナライズされた予測であるデジタルツインに焦点を当てる。
• 参考スコア（独自算出の注目度）: 0.0
• License: http://arxiv.org/licenses/nonexclusive-distrib/1.0/
• Abstract: Single-arm trials are an important study design for evaluating drug efficacy and safety without enrolling patients into a control arm. Although they do not provide the gold-standard evidence of randomized controlled trials, they are increasingly used in clinical development as they offer an efficient, ethical, and practical alternative. A wide variety of approaches can be used to construct control comparators and estimate treatment effects, from fixed comparators informed by clinical knowledge to data-based and model-based patient-level comparators, also known as synthetic controls. Powerful and flexible machine learning models can allow outcome-model-based synthetic controls to overcome key limitations of direct data-based approaches, yield more robust estimates of treatment effects, and provide a principled way to incorporate corrections or encode additional assumptions when external data are not directly comparable. In this work, we argue that outcome-model-based synthetic control arms are an important tool for single-arm trials. We focus on digital twins, personalized predictions of disease progression generated from machine learning models trained on historical datasets, which naturally leverage these flexible approaches. We review doubly robust estimators, present power and sample size formulas, and discuss trade-offs in selecting historical data for training and analysis. We also outline practical considerations for deploying digital twins within the framework of recent FDA draft guidance on the use of artificial intelligence in drug development. Finally, we reanalyze data from trials in amyotrophic lateral sclerosis and Huntington's disease to demonstrate the proposed methods.
• Abstract（参考訳）: シングルアーム臨床試験は、患者をコントロールアームに登録することなく、薬物の有効性と安全性を評価するための重要な研究設計である。 ランダム化比較試験のゴールドスタンダードの証拠は提供されていないが、効率的で倫理的で実用的な代替手段を提供するため、臨床開発での利用が増えている。 臨床知識によって情報を得る固定コンパレータから、データベースおよびモデルベース患者レベルコンパレータ(合成制御とも呼ばれる)まで、幅広いアプローチで制御コンパレータを構築し、治療効果を推定することができる。 パワフルで柔軟な機械学習モデルは、結果モデルに基づく合成制御によって、直接的なデータベースのアプローチの鍵となる制限を克服し、治療効果のより堅牢な見積もりを得ることができ、外部データが直接比較されない場合に補正を組み込んだり、追加の仮定をエンコードする原則的な方法を提供する。 本研究では、結果モデルに基づく合成制御アームが、単腕試験において重要なツールであると主張している。 我々は、歴史的データセットに基づいてトレーニングされた機械学習モデルから生じる病気の進行のパーソナライズされた予測であるデジタルツインに焦点を当て、これらの柔軟なアプローチを自然に活用する。 我々は,2つの頑健な推定器,現在のパワーとサンプルサイズの公式をレビューし,トレーニングと分析のための歴史的データを選択する際のトレードオフについて議論する。 医薬品開発における人工知能の利用に関する最近のFDAドラフトガイダンスの枠組みの中で、デジタル双生児の展開に関する実践的考察についても概説する。 最後に, 筋萎縮性側索硬化症とハンティントン病の臨床試験から得られたデータを再解析し, 提案手法を実証した。

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