論文の概要: Machine learning models for estimating counterfactuals in a single-arm inflammatory bowel disease study

• arxiv url: http://arxiv.org/abs/2604.23465v1
• Date: Sat, 25 Apr 2026 23:09:07 GMT
• ステータス: 翻訳完了
• システム内更新日: 2026-04-28 17:12:07.368987
• Title: Machine learning models for estimating counterfactuals in a single-arm inflammatory bowel disease study
• Title（参考訳）: 単腕炎症性腸疾患研究における偽物推定のための機械学習モデル
• Authors: Dan Liu, Fida K. Dankar, Jennifer C. deBruyn, Amanda Ricciuto, Anne M. Griffiths, Thomas D. Walters, Khaled EI Emam,
• Abstract要約: シングルアーム試験は、同時制御グループのために採用される患者数を減らし、研究タイムラインを加速する。 1つのアプローチは、外部制御データに基づいてトレーニングされた機械学習(ML)モデルを使用して仮想制御アームを構築し、処理アームの対実結果を予測することである。 本研究は,炎症性腸疾患(IBD)臨床試験において,高額,長期,非倫理的な患者募集の代替として,バーチャルコントロールを有効かつ効果的に支援する。
• 参考スコア（独自算出の注目度）: 1.685177132716279
• License: http://creativecommons.org/licenses/by/4.0/
• Abstract: Single-arm trials accelerate study timelines by reducing the number of patients that must be recruited for a concurrent control group. However, these designs require an alternative comparator to estimate treatment effects. One approach is to construct a virtual control arm using a machine learning (ML) model trained on external control data to predict the counterfactual outcomes of the treatment arm. Our aim in this study was to leverage virtual controls by developing and evaluating ML-based counterfactual outcome models trained on IFX-treated patients to predict 1-year steroid-free clinical remission (SFCR ) and a composite of C-reactive protein remission plus steroid-free clinical remission (CRP-SFCR) for ADA-treated pediatric Crohn's disease patients, and to compare the resulting IFX-versus-ADA treatment effect estimates with those obtained using propensity score matching to external controls. Five ML models were used to train counterfactual models on the observed IFX cohort data. The resulting models were used to predict the counterfactual outcomes for the ADA arm patients. LGBM yields the best OR closest to the propensity score matched reference, and all 95% CI results align with the conclusion from the reference study that no statistical difference in the primary and secondary outcomes has been observed between the patients treated with ADA or IFX. Our study supports virtual controls as a viable and effective substitute for expensive, lengthy or unethical patient recruitment in an inflammatory bowel disease (IBD) trial. The developed gradient boosted prediction model can be used as a pretrained model to generate IFX counterfactual predictions in future studies, pending external validation and assessment of transportability.
• Abstract（参考訳）: シングルアーム試験は、同時制御グループのために採用される患者数を減らし、研究タイムラインを加速する。 しかし、これらの設計は治療効果を推定するために代替のコンパレータを必要とする。 1つのアプローチは、外部制御データに基づいてトレーニングされた機械学習(ML)モデルを使用して仮想制御アームを構築し、処理アームの対実結果を予測することである。 本研究の目的は,IFX治療患者を対象にトレーニングしたML-based counterfactual outcome modelを用いて,1年間のステロイドフリー臨床寛解(SFCR)とC-reactive protein remissionおよびステロイドフリー臨床寛解(CRP-SFCR)の複合体の予測を行い,その結果のIFX-versus-ADA治療効果を外的コントロールと整合性スコアを用いた結果と比較することである。 5つのMLモデルを用いて、観測されたIFXコホートデータに基づいて、偽造モデルを訓練した。 その結果, ADA患者に対して, 結果の予測に有効であった。 LGBMは一致した基準値に最も近いORを出力し、95%のCI結果は、ADAまたはIFX患者間での一次および二次結果の統計的差異は観測されていないという基準研究の結論と一致している。 本研究は,炎症性腸疾患(IBD)臨床試験において,高額,長期,非倫理的な患者募集の代替として,バーチャルコントロールを有効かつ効果的に支援する。 改良された勾配促進予測モデルは、将来の研究においてIFXの対実予測を生成するための事前訓練モデルとして利用することができ、外部の検証と輸送性の評価を保留する。

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