論文の概要: A Causal Machine Learning Framework for Treatment Personalization in Clinical Trials: Application to Ulcerative Colitis

• arxiv url: http://arxiv.org/abs/2602.08171v1
• Date: Mon, 09 Feb 2026 00:26:30 GMT
• ステータス: 翻訳完了
• システム内更新日: 2026-02-10 20:26:25.011997
• Title: A Causal Machine Learning Framework for Treatment Personalization in Clinical Trials: Application to Ulcerative Colitis
• Title（参考訳）: 臨床治験におけるパーソナライズのための因果機械学習フレームワーク : 潰瘍性大腸炎への応用
• Authors: Cristian Minoccheri, Sophia Tesic, Kayvan Najarian, Ryan Stidham,
• Abstract要約: 本稿では,各質問を個別に評価するモジュール型因果機械学習フレームワークを提案する。 潰瘍性大腸炎に対する metekinumab の UNIFI 維持試験から得られた患者レベルデータに本枠組みを適用した。
• 参考スコア（独自算出の注目度）: 0.7799711162530713
• License: http://arxiv.org/licenses/nonexclusive-distrib/1.0/
• Abstract: Randomized controlled trials estimate average treatment effects, but treatment response heterogeneity motivates personalized approaches. A critical question is whether statistically detectable heterogeneity translates into improved treatment decisions -- these are distinct questions that can yield contradictory answers. We present a modular causal machine learning framework that evaluates each question separately: permutation importance identifies which features predict heterogeneity, best linear predictor (BLP) testing assesses statistical significance, and doubly robust policy evaluation measures whether acting on the heterogeneity improves patient outcomes. We apply this framework to patient-level data from the UNIFI maintenance trial of ustekinumab in ulcerative colitis, comparing placebo, standard-dose ustekinumab every 12 weeks, and dose-intensified ustekinumab every 8 weeks, using cross-fitted X-learner models with baseline demographics, medication history, week-8 clinical scores, laboratory biomarkers, and video-derived endoscopic features. BLP testing identified strong associations between endoscopic features and treatment effect heterogeneity for ustekinumab versus placebo, yet doubly robust policy evaluation showed no improvement in expected remission from incorporating endoscopic features, and out-of-fold multi-arm evaluation showed worse performance. Diagnostic comparison of prognostic contribution against policy value revealed that endoscopic scores behaved as disease severity markers -- improving outcome prediction in untreated patients but adding noise to treatment selection -- while clinical variables (fecal calprotectin, age, CRP) captured the decision-relevant variation. These results demonstrate that causal machine learning applications to clinical trials should include policy-level evaluation alongside heterogeneity testing.
• Abstract（参考訳）: ランダム化比較試験は平均治療効果を推定するが、治療反応の不均一性はパーソナライズされたアプローチを動機付けている。 重要な疑問は、統計的に検出可能な不均一性が治療決定の改善に変換されるかどうかである。 本稿では,各質問を個別に評価するモジュール型因果機械学習フレームワークを提案する。置換重要度は不均一性を予測する特徴を識別し,最良の線形予測器(BLP)テストは統計的意義を評価する。 本枠組みは, 潰瘍性大腸炎におけるメテキヌマブ (UNIFI) の維持試験における患者レベルデータに適用し, 12週間毎にプラセボ, 標準投与のメテキヌマブ (Utekinumab) を8週間毎に比較した。 BLP試験では,ウステキヌマブとプラセボの内視鏡的特徴と治療効果の不均一性との間に強い相関が認められた。 臨床的変数(糞カルプロテリン, 年齢, CRP)は, 疾患重症度マーカーとして機能し, 治療選択にノイズを加え, 結果予測を改善した。 これらの結果から, 因果機械学習の臨床試験への応用は, 不均一性試験と並行して政策レベルの評価を含むべきであることが示唆された。

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