論文の概要: Identifying treatment response subgroups in observational time-to-event data

• arxiv url: http://arxiv.org/abs/2408.03463v4
• Date: Mon, 24 Feb 2025 00:33:14 GMT
• ステータス: 翻訳完了
• システム内更新日: 2025-02-25 15:46:55.685199
• Title: Identifying treatment response subgroups in observational time-to-event data
• Title（参考訳）: 観測時空間データにおける治療応答サブグループ同定
• Authors: Vincent Jeanselme, Chang Ho Yoon, Fabian Falck, Brian Tom, Jessica Barrett,
• Abstract要約: ランダム化制御試験(RCT)に基づく治療効果推定のための既存のアプローチ RCTは、より均質な患者グループを特徴とする傾向があり、実際の臨床実践で遭遇した集団のサブグループを明らかにすることには関連性が低い。 本研究は、RTTと観察研究の両方において、治療応答のサブグループを特定するための、新しい、結果誘導サブグループ分析戦略を導入する。
• 参考スコア（独自算出の注目度）: 2.176207087460772
• License:
• Abstract: Identifying patient subgroups with different treatment responses is an important task to inform medical recommendations, guidelines, and the design of future clinical trials. Existing approaches for treatment effect estimation primarily rely on Randomised Controlled Trials (RCTs), which are often limited by insufficient power, multiple comparisons, and unbalanced covariates. In addition, RCTs tend to feature more homogeneous patient groups, making them less relevant for uncovering subgroups in the population encountered in real-world clinical practice. Subgroup analyses established for RCTs suffer from significant statistical biases when applied to observational studies, which benefit from larger and more representative populations. Our work introduces a novel, outcome-guided, subgroup analysis strategy for identifying subgroups of treatment response in both RCTs and observational studies alike. It hence positions itself in-between individualised and average treatment effect estimation to uncover patient subgroups with distinct treatment responses, critical for actionable insights that may influence treatment guidelines. In experiments, our approach significantly outperforms the current state-of-the-art method for subgroup analysis in both randomised and observational treatment regimes.
• Abstract（参考訳）: 治療反応の異なる患者サブグループを特定することは、医療勧告、ガイドライン、将来の臨床試験の設計を知らせる重要な課題である。 既存の処理効果推定のアプローチは主にランダム化制御試験(RCT)に依存しており、電力不足、多重比較、不均衡な共変量によって制限されることが多い。 さらに、RTTはより均質な患者集団を特徴付ける傾向があり、実際の臨床実践で遭遇した集団のサブグループを明らかにすることには関連性が低い。 RCTで確立されたサブグループ分析は、より大規模で代表的な人口の恩恵を受ける観察研究に適用された場合、統計的に有意なバイアスを被る。 本研究は、RTTと観察研究の両方において、治療応答のサブグループを特定するための、新しい、結果誘導サブグループ分析戦略を導入する。 したがって、個別化および平均的な治療効果推定は、治療ガイドラインに影響を与える可能性のある行動可能な洞察に重要な、異なる治療反応を持つ患者サブグループを明らかにするために位置づけられる。 実験では, ランダム化処理と観察処理の両方において, サブグループ解析の最先端手法を著しく上回っている。

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