論文の概要: Counterfactual Uncertainty Quantification of Factual Estimand of Efficacy from Before-and-After Treatment Repeated Measures Randomized Controlled Trials

• arxiv url: http://arxiv.org/abs/2411.09635v1
• Date: Thu, 14 Nov 2024 18:01:02 GMT
• ステータス: 翻訳完了
• システム内更新日: 2024-11-15 15:25:16.768806
• Title: Counterfactual Uncertainty Quantification of Factual Estimand of Efficacy from Before-and-After Treatment Repeated Measures Randomized Controlled Trials
• Title（参考訳）: ランダム化試験を無作為化した前・後処理による実効性評価の不確実性定量化
• Authors: Xingya Wang, Yang Han, Yushi Liu, Szu-Yu Tang, Jason C. Hsu,
• Abstract要約: 本稿では、実測点推定の不確実性を定量化する$textitcounterfactual$ uncertainty Quantification (CUQ)を示すが、反実的な設定では驚くほど達成可能である。 基準回帰推定値の違反は治療効果を推定する際の減衰を引き起こす可能性があるため, 治療前の観測不可能な真の状態の推定が測定誤差がある場合, 注意を促した。
• 参考スコア（独自算出の注目度）: 1.3461364647443341
• License:
• Abstract: The ideal estimand for comparing a new treatment $Rx$ with a control $C$ is the $\textit{counterfactual}$ efficacy $Rx:C$, the expected differential outcome between $Rx$ and $C$ if each patient were given $\textit{both}$. While counterfactual $\textit{point estimation}$ from $\textit{factual}$ Randomized Controlled Trials (RCTs) has been available, this article shows $\textit{counterfactual}$ uncertainty quantification (CUQ), quantifying uncertainty for factual point estimates but in a counterfactual setting, is surprisingly achievable. We achieve CUQ whose variability is typically smaller than factual UQ, by creating a new statistical modeling principle called ETZ which is applicable to RCTs with $\textit{Before-and-After}$ treatment Repeated Measures, common in many therapeutic areas. We urge caution when estimate of the unobservable true condition of a patient before treatment has measurement error, because that violation of standard regression assumption can cause attenuation in estimating treatment effects. Fortunately, we prove that, for traditional medicine in general, and for targeted therapy with efficacy defined as averaged over the population, counterfactual point estimation is unbiased. However, for targeted therapy, both Real Human and Digital Twins approaches should respect this limitation, lest predicted treatment effect in $\textit{subgroups}$ will have bias.
• Abstract（参考訳）: 新しい治療を$Rx$とコントロール$C$と比較する理想的な方法は、$\textit{counterfactual}$ Effective $Rx:C$、各患者に$\textit{both}$が与えられた場合、$Rx$と$C$の差分結果である。 counterfactual $\textit{point Estimation}$ from $\textit{factual}$ Randomized Controlled Trials (RCTs) は利用可能であるが、この記事では、実際の点推定の不確実性を定量化する$\textit{counterfactual}$ uncertainty Quantification (CUQ)を示す。 我々は,多くの治療領域でよく見られる,$\textit{Before-and-After}$ の RCT に適用可能な ETZ という新しい統計モデル原理を作成した。 基準回帰推定値の違反は治療効果を推定する際の減衰を引き起こす可能性があるため, 治療前の観測不可能な真の状態の推定が測定誤差がある場合, 注意を促した。 幸いなことに、従来の医学全般や、人口平均で定義された有効性による標的治療については、偽物点推定が偏りがないことが証明されている。 しかし、標的治療のためには、Real HumanとDigital Twinsのどちらのアプローチもこの制限を尊重すべきであり、$\textit{subgroups}$で予測される治療効果はバイアスを持つ。

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