論文の概要: Counterfactual Uncertainty Quantification of Factual Estimand of Efficacy from Before-and-After Treatment Repeated Measures Randomized Controlled Trials

• arxiv url: http://arxiv.org/abs/2411.09635v3
• Date: Fri, 17 Jan 2025 16:11:42 GMT
• ステータス: 翻訳完了
• システム内更新日: 2025-01-20 13:58:18.426805
• Title: Counterfactual Uncertainty Quantification of Factual Estimand of Efficacy from Before-and-After Treatment Repeated Measures Randomized Controlled Trials
• Title（参考訳）: ランダム化試験を無作為化した前・後処理による実効性評価の不確実性定量化
• Authors: Xingya Wang, Yang Han, Yushi Liu, Szu-Yu Tang, Jason C. Hsu,
• Abstract要約: 本稿では、実測点推定の不確実性を定量化する$textitcounterfactual$ uncertainty Quantification (CUQ)を示すが、反実的な設定では達成可能である。 我々は、ETZと呼ばれる新しい統計モデリング原理を作成することにより、現実のUQよりも変動性が小さいCUQを実現する。 我々は,標準回帰仮定に反する測定誤差のある予測器の使用に注意を喚起し,治療効果を推定するために$textitattenuation$を発生させる可能性がある。
• 参考スコア（独自算出の注目度）: 1.3461364647443341
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• Abstract: The ideal estimand for comparing treatment $Rx$ with a control $C$ is the $\textit{counterfactual}$ efficacy $Rx:C$, the expected differential outcome between $Rx$ and $C$ if each patient were given $\textit{both}$. One hundred years ago, Neyman (1923a) proved unbiased $\textit{point estimation}$ of counterfactual efficacy from designed $\textit{factual}$ experiments is achievable. But he left the determination of how much might the counterfactual variance of this estimate be smaller than the factual variance as an open challenge. This article shows $\textit{counterfactual}$ uncertainty quantification (CUQ), quantifying uncertainty for factual point estimates but in a counterfactual setting, is achievable for Randomized Controlled Trials (RCTs) with Before-and-After treatment Repeated Measures which are common in many therapeutic areas. We achieve CUQ whose variability is typically smaller than factual UQ by creating a new statistical modeling principle called ETZ. We urge caution in using predictors with measurement error which violates standard regression assumption and can cause $\textit{attenuation}$ in estimating treatment effects. Fortunately, we prove that, for traditional medicine in general, and for targeted therapy with efficacy defined as averaged over the population, counterfactual point estimation is unbiased. However, for both Real Human and Digital Twins approaches, predicting treatment effect in $\textit{subgroups}$ may have attenuation bias.
• Abstract（参考訳）: Rx$ とコントロール $C$ を比較する理想的な方法は $\textit{counterfactual}$ effect $Rx:C$ であり、各患者に $\textit{both}$ が与えられた場合、期待される $Rx$ と $C$ の差分結果である。 100年前、Neyman (1923a)は、設計した$\textit{factual}$実験から、非バイアスの$\textit{point Estimation}$の反ファクト効果が達成可能であることを証明した。 しかし彼は、この推定の反実的分散が、オープンチャレンジとしての事実的分散よりもどれほど小さいかという決定を残した。 本稿では, 実測点推定の不確実性を定量化する「$\textit{counterfactual}$ uncertainty Quantification(CUQ)」について述べる。 我々は、ETZと呼ばれる新しい統計モデリング原理を作成することにより、現実のUQよりも変動性が小さいCUQを実現する。 我々は、標準回帰仮定に反する測定誤差を持つ予測器の使用に注意を喚起し、治療効果を推定する際に$\textit{attenuation}$を生じる可能性がある。 幸いなことに、従来の医学全般や、人口平均で定義された有効性による標的治療については、偽物点推定が偏りがないことが証明されている。 しかし、Real HumanとDigital Twinsの両方のアプローチでは、$\textit{subgroups}$の処理効果を予測することは減衰バイアスを持つ可能性がある。

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